FDA、再発性呼吸器乳頭腫症に初のプラスミドDNA免疫療法を迅速承認
· BehindLines 編集部 · 更新日
米食品医薬品局（FDA）は2026年10月30日、Inovio社の免疫療法「Voceryq」を、再発性呼吸器乳頭腫症の成人患者向けに迅速承認した。専門メディアによれば、米国で承認された初のプラスミドDNA免疫療法だが、この病気に対する初の承認薬ではない。改変ウイルスを用いるPrecigen社のPapzimeosが2025年に承認されている（ロイター）。製品はINO-3107とも呼ばれ、患者が必要とする手術の回数を減らすことを狙う。Inovioの発表（Yahoo Finance掲載）。
手術後に再発する希少疾患
再発性呼吸器乳頭腫症は、まれな慢性疾患である。米国管理医療誌（AJMC）によると、ヒトパピローマウイルス6型と11型が原因で、主に喉頭や声帯の周囲に乳頭腫と呼ばれる小さな増殖物ができる。声のかすれ、咳の持続、重症では呼吸困難を起こすことがある。手術で増殖物は取り除けるが、病気は治らない。ウイルスが組織に残る場合があり、患者はしばしば繰り返し手術を受ける。Inovioは保険請求データから、米国で少なくとも2万5000人が罹患していると推定している。
治療の仕組み
AJMCによると、Voceryqは筋肉内に注射する免疫療法で、6型と11型のウイルスに感染した細胞に対する免疫反応を引き起こすよう設計されている。Inovioによれば、目に見える病変を通常どおり手術で除去した後、電気穿孔装置「Cellectra 5PSP」を使って投与し、スケジュールは9週間である。FDAの添付文書は投与後少なくとも30分間の経過観察を求めている。インプラントに関する注意事項は注射部位によって異なり、ペースメーカーや除細動器については、注射予定の三角筋と同じ側にあるかどうかも関係する。 FDA
試験結果
承認の根拠はRRP-001試験である。両方の情報源によると、前年に2回以上の手術を受けた成人32人が参加した。有効性の解析対象は、直前12か月に3回以上手術を受けた26人で、手術回数の中央値は4.5回（3〜8回）だった。治療から12か月後、26人中7人（27％、95％信頼区間12〜48％）が手術を一度も必要としなかった。これが評価項目である「完全奏効」である。Inovioは、結果がNature CommunicationsとThe Laryngoscopeに掲載されたと述べている。
AJMCによると、主な副作用は注射部位の反応、頭痛、疲労、高血圧、吐き気、めまいだった。治療に関連する反応の多くはグレード1または2で一時的であり、一般的な事象でグレード4または5は報告されていない。
「迅速承認」の意味
迅速承認は、臨床的な利益を合理的に予測できるとみなされる中間的な指標に基づく。そのため、承認の継続は確認試験の結果に左右される可能性がある。AJMCによると、FDAは2026年末までに試験計画案を提出するよう求めており、最終的な合意は2027年半ば頃になる見通しである。これらの情報源には、試験に比較対照群があったとの記述はなく、有効性は少数の患者に基づいている。数字は確定的な証拠ではなく、初期の結果として読む必要がある。
反応と今後
Inovioの発表（Yahoo Finance掲載）で、試験の主任研究者であるジョンズ・ホプキンス大学のサイモン・ベスト氏は「手術のたびに喉頭を傷つける危険がある」と述べ、診断後はより早く手術から免疫療法へ移るべきだと主張した。AJMCはまた、FDA生物製剤評価研究センターの所長とされるカリム・ミハイル氏が、病気の根本原因に対して体の免疫を働かせる免疫療法だと説明したと伝えている。Inovioは約60日後に受注・出荷を始め、2027年第1四半期に全面展開すると発表した。これらは企業側の数字で、本稿では独自に検証していない。本稿は一般的な情報であり、医師の助言に代わるものではない。