FDA加速批准首个质粒DNA免疫疗法，用于成人复发性呼吸道乳头状瘤
· BehindLines 编辑部 · 更新于
2026年10月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了Inovio公司的免疫疗法Voceryq，适用于复发性呼吸道乳头状瘤病成年患者。据专业媒体报道，这是美国批准的首个质粒DNA免疫疗法，但并非首个获批治疗该病的药物：Precigen公司采用改造病毒的Papzimeos已于2025年获批（路透社）。该产品又称INO-3107，目的是减少患者所需的手术次数。Inovio新闻稿（雅虎财经转载）。
手术后会复发的罕见疾病
复发性呼吸道乳头状瘤病是一种罕见的慢性疾病。据《美国管理式医疗杂志》（AJMC）介绍，它由人乳头瘤病毒6型和11型引起，表现为主要位于喉部和声带周围的小型增生物，即乳头状瘤。这些增生物可导致声音嘶哑、持续咳嗽，严重时造成呼吸困难。手术可以切除增生物，但不能治愈疾病：病毒可能留在组织中，因此患者往往需要反复手术。Inovio根据医保理赔数据估计，美国至少有2.5万人患有这种疾病。
这种疗法如何起作用
据AJMC介绍，Voceryq是一种肌肉注射的免疫疗法，旨在激发针对感染6型和11型病毒的细胞的免疫反应。Inovio表示，患者先接受常规手术切除可见病灶，然后借助电穿孔设备Cellectra 5PSP给药，疗程为九周。FDA说明书要求给药后至少观察30分钟；植入物相关注意事项取决于注射部位，对于起搏器或除颤器，还涉及其是否位于拟注射的三角肌同侧。 FDA
试验结果
此次批准依据的是RRP-001研究。据两份来源介绍，32名此前一年内至少做过两次手术的成年人参加了试验。疗效分析针对其中26人，他们在前十二个月内至少做过三次手术，手术次数中位数为4.5次（范围3至8次）。治疗十二个月后，26人中有7人（27%，95%置信区间为12%至48%）完全不需要手术，这就是作为终点的“完全缓解”。Inovio称，研究结果已发表在《自然·通讯》和《喉镜》（The Laryngoscope）上。
据AJMC，最常见的不良反应是注射部位反应、头痛、疲劳、高血压、恶心和头晕。多数与治疗相关的反应为1级或2级且持续时间短，未报告常见的4级或5级事件。
“加速批准”意味着什么
加速批准依据的是被认为有合理可能预测临床获益的中间指标，因此继续获批可能取决于确证性研究。据AJMC，FDA要求在2026年底前提交研究方案草案，最终方案预计在2027年年中前后商定。这些来源并未提到试验设有对照组，而且疗效基于少量患者：这些数字应视为初步结果，而不是确定性证据。
各方反应与后续安排
在Inovio发布、雅虎财经转载的新闻稿中，约翰斯·霍普金斯大学的西蒙·贝斯特（Simon Best，试验主要研究者）强调“每一次手术都有喉部受伤的风险”，并主张确诊后应更快地由手术转向免疫疗法。AJMC还引用了卡里姆·米哈伊尔（Karim Mikhail，被介绍为FDA生物制品评价与研究中心主任）的话，他称这是一种利用人体免疫系统针对疾病根本原因的免疫疗法。Inovio宣布约六十天后开始接受订单并发货，2027年第一季度全面铺开。这些是公司披露的信息，本文未作独立核实。本文仅为一般性信息，不能替代医生的建议。