FDA phê duyệt nhanh liệu pháp miễn dịch DNA plasmid đầu tiên cho u nhú hô hấp tái phát
· Ban biên tập BehindLines · Cập nhật
Ngày 30/10/2026, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt nhanh Voceryq, một liệu pháp miễn dịch của hãng Inovio dành cho người lớn mắc bệnh u nhú hô hấp tái phát. Theo báo chí chuyên ngành, đây là liệu pháp miễn dịch dựa trên DNA plasmid đầu tiên được phê duyệt tại Mỹ, nhưng không phải thuốc đầu tiên được phê duyệt cho bệnh này: Papzimeos của Precigen, dùng virus biến đổi, đã được phê duyệt năm 2025 (theo Reuters). Sản phẩm, còn mang mã INO-3107, nhằm giảm số lần phẫu thuật mà người bệnh cần. Thông cáo của Inovio do Yahoo Finance đăng lại.
Một bệnh hiếm hay tái phát sau phẫu thuật
U nhú hô hấp tái phát là một bệnh mãn tính hiếm gặp. Theo American Journal of Managed Care (AJMC), bệnh do virus gây u nhú ở người (HPV) type 6 và 11 gây ra, biểu hiện bằng các khối nhỏ gọi là u nhú, chủ yếu quanh thanh quản và dây thanh. Chúng có thể gây khàn tiếng, ho kéo dài và, ở thể nặng, khó thở. Phẫu thuật loại bỏ được các khối này nhưng không chữa khỏi bệnh: virus có thể còn trong mô nên người bệnh thường phải mổ nhiều lần. Dựa trên dữ liệu thanh toán bảo hiểm, Inovio ước tính ít nhất 25.000 người ở Mỹ mắc bệnh này.
Liệu pháp hoạt động ra sao
Theo AJMC, Voceryq là liệu pháp miễn dịch tiêm vào cơ, được thiết kế để kích hoạt đáp ứng miễn dịch chống lại các tế bào nhiễm virus type 6 và 11. Theo Inovio, thuốc được dùng bằng thiết bị xung điện Cellectra 5PSP sau một ca phẫu thuật thông thường để loại bỏ các tổn thương nhìn thấy, theo phác đồ chín tuần. Thông tin kê đơn của FDA yêu cầu theo dõi ít nhất 30 phút sau điều trị; lưu ý về vật cấy phụ thuộc vào vị trí tiêm và, với máy tạo nhịp hoặc máy khử rung, việc thiết bị có ở cùng bên với cơ delta dự kiến tiêm hay không. FDA
Kết quả thử nghiệm
Việc phê duyệt dựa trên nghiên cứu RRP-001. Theo cả hai nguồn, 32 người lớn đã phẫu thuật ít nhất hai lần trong năm trước đó tham gia. Phân tích hiệu quả tính trên 26 người trong số đó, những người đã mổ ít nhất ba lần trong mười hai tháng trước, với trung vị 4,5 lần mổ (từ 3 đến 8). Mười hai tháng sau điều trị, 7 trong 26 bệnh nhân, tức 27% (khoảng tin cậy 95%: 12% đến 48%), không cần phẫu thuật lần nào: đây là "đáp ứng hoàn toàn" được dùng làm tiêu chí. Inovio cho biết kết quả đã được đăng trên Nature Communications và The Laryngoscope.
Theo AJMC, các tác dụng phụ thường gặp nhất là phản ứng tại chỗ tiêm, đau đầu, mệt mỏi, tăng huyết áp, buồn nôn và chóng mặt. Phần lớn phản ứng liên quan đến điều trị ở mức 1 hoặc 2 và thoáng qua; không có biến cố thường gặp nào ở mức 4 hoặc 5 được báo cáo.
Vì sao "phê duyệt nhanh" đáng chú ý
Phê duyệt nhanh dựa trên một tiêu chí trung gian được cho là có khả năng hợp lý dự báo lợi ích lâm sàng. Do đó việc duy trì phê duyệt có thể phụ thuộc vào một nghiên cứu xác nhận. Theo AJMC, FDA yêu cầu có dự thảo đề cương trước cuối năm 2026, với thỏa thuận cuối cùng dự kiến vào khoảng giữa năm 2027. Các nguồn này không nêu thử nghiệm có nhóm đối chứng, và hiệu quả dựa trên số bệnh nhân nhỏ: các con số nên được xem là kết quả ban đầu, không phải bằng chứng dứt khoát.
Phản ứng và bước tiếp theo
Trong thông cáo của Inovio do Yahoo Finance đăng lại, Simon Best của Đại học Johns Hopkins, điều tra viên chính của thử nghiệm, nhấn mạnh rằng "mỗi ca phẫu thuật đều có nguy cơ tổn thương thanh quản" và cho rằng sau chẩn đoán, việc điều trị nên chuyển nhanh hơn từ phẫu thuật sang liệu pháp miễn dịch. AJMC cũng trích lời Karim Mikhail, được giới thiệu là giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh phẩm của FDA, người mô tả đây là liệu pháp dùng hệ miễn dịch của cơ thể nhắm vào nguyên nhân gốc của bệnh. Inovio cho biết sẽ nhận đơn hàng và giao hàng sau khoảng sáu mươi ngày, triển khai đầy đủ vào quý I năm 2027. Đây là số liệu của công ty, chưa được kiểm chứng độc lập ở đây. Bài viết chỉ mang tính thông tin chung và không thay thế lời khuyên của bác sĩ.